Theo nghiên cứu, hiệu quả điều trị u máu tăng sinh sớm ở trẻ em của timolol thoa không cao mặc dù thuốc này dễ dung nạp.
Bác sĩ da liễu Fania Z. Muñoz-Garza. Mun, bệnh viện la Santa Creu i Sat Pau, Barcelona, Tây Ban Nha, cho biết “U máu là u lành tính thường gặp nhất ở trẻ em. Trong những năm gần đây, một loại thuốc ức chế beta là timolol maleate thoa thường được dùng để điều trị u máu nông ở trẻ em. Chúng ta nghĩ rằng việc thoa timolol sớm trong giai đoạn tăng sinh sẽ hiệu quả trong việc phòng ngừa u máu phát triển và hạn chế việc phải dùng đến propranolol uống.”
Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, bệnh – chứng, tiến cứu thuộc pha 2a gồm 69 bệnh nhân từ 10 – 60 ngày tuổi có u máu khu trú hay phân đoạn.
Các bệnh nhân được phân ra một cách ngẫu nhiên thành 2 nhóm bệnh và chứng: nhóm bệnh sẽ nhỏ dung dịch timolol maleate 0,5% mỗi 12 giờ trong 24 tuần, nhóm chứng sẽ dùng giả dược chứa nước muối để thay cho timolol. Có 57 bệnh nhân thực hiện điều trị đến hết 24 tuần.
Nghiên cứu cho thấy, 11 bệnh nhân thuộc nhóm mẫu (42%) điều trị được hết hay gần hết u máu ở thời điểm tuần thứ 24 và con số này ở nhóm chứng là 11, tương đương 36%. 2 tỷ lệ này không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê. Hơn nữa tỷ số chênh (OR) giữa hiệu quả điều trị tuyệt đối và không đáp ứng là 1,33 (khoảng tin cậy 95%, dao động từ 0,45 đến 3,89).
Các nhà nghiên cứu cho rằng “Hiệu quả điều trị u máu trẻ em bằng timolol không khác nhiều so với khi điều trị bằng giả dược.”