Công ty Dược phẩm và Sinh học Krystal Biotech vừa công bố về liệu pháp gene có hiệu quả chính giúp làm liền các sang thương ở giai đoạn thử nghiệm phase 3 của bệnh Ly thượng bì bọng nước (Epidermolysis Bullosa).
Đây là một liệu pháp gene sử dụng tại chỗ, không xâm lấn, có hiệu quả kéo dài.
Liệu pháp có tên: Vyjuvek (beremagene geperpavec hoặc B-VEC) nhằm cung cấp hai bản sao của gene COL7A1 đến các sang thương của bệnh Ly thượng bì bọng nước nhằm ngăn ngừa hình thành bọng nước và nhanh chóng làm lành vết thương trên da
Với thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược trên bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng phase 3 GEM-3, bao gồm 31 bệnh nhân ban đầu có ghép cặp phù hợp giữa sang thương và người bệnh.
Kết quả cho thấy, 67% bệnh nhân được điều trị bằng Vyjuvek đã chữa lành sang thương ở thời điểm 6 tháng so với 22% ở nhóm giả dược.
Và tại thời điểm 3 tháng, 71% sang thương được điều trị bằng Vyjuvek khỏi hoàn toàn so với 20% sang thương được điều trị bằng giả dược.
Kết quả khả quan từ thử nghiệm giai đoạn GEM-3 của Vyjuvek đã chỉ ra rằng liệu pháp gene dạng thoa tại chỗ có tác dụng làm lành sang thương với hiệu quả kéo dài trên ly thượng bì thể loạn dưỡng (Dystrophic Epidermolysis Dullosa).
Hãng Krystal Biotech mong muốn thúc đẩy nhanh chóng để mang lại phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên này cho những bệnh nhân mắc bệnh ly thượng bì thể loạn dưỡng và gia đình của bệnh nhân thực sư đang rất cần điều trị. Và dự định vào nửa đầu năm 2022 sẽ đăng ký Giấy phép Sinh học trình lên FDA
B-VEC đã được Cục Quản lý Thực – Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cấp phép chỉ định là thuốc dành cho những ca bệnh hiếm gặp (Orphan Drug). FDA cũng đã cấp phép kịp thời và áp dụng cho trẻ em mắc bệnh hiếm gặp như ly thượng bì bọng nước thể loạn dưỡng.
Tài liệu tham khảo:
https://www.healio.com/news/dermatology/20211129/topical-gene-therapy-shows-positive-results-in-epidermolysis-bullosa
