Nomacopan dung nạp tốt và có lợi ở những bệnh nhân Pemphigoid bóng nước, theo kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a.
Các bệnh pemphigoid tạo thành một nhóm các bệnh da bóng nước tự miễn đặc trưng với các tự kháng thể – đáp ứng miễn dịch trực tiếp kháng lại các protein của phức hợp kết nối thượng bì – bì.
Pemphigoid bóng nước là bệnh pemphigoid phổ biến nhất. Christian D. Sadik, MD, thuộc khoa da liễu, dị ứng và hoa liễu tại đại học Lubeck ở Đức và đồng nghiệp cho hay.
“Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, các nhà nghiên cứu đã làm nổi bật lên vai trò không thể thiếu của anaphylatoxin C5a, và eicosanoid leucotriene B (LTB) trong sự phát triển của các tổn thương da viêm trong các bệnh Pemphigoid.”
Thử nghiệm đối chứng đa trung tâm nhóm đơn, 2a, không đối chứng bày bao gồm 9 đối tượng mắc bệnh pemphigoid bóng nước được điều trị 90mg nomacopan tiêm dưới da, một chất ức chế C5 và leukotriene B, vào ngày 1 và sau đó 30mg nomacopan tiêm dưới da mỗi ngày từ ngày thứ 2 đến ngày thứ 42.
Không có bệnh nhân nào trong thử nghiệm gặp phải các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến việc điều trị.
Chỉ số khoảng bệnh pemphigoid bóng nước trung binh (Bullous Pemphigoid Diseases Area Index-BDPAI) giảm từ 32 vào ngày 1 xuống 19,6 vào ngày 42.
Giảm BPDAI ít nhất 8 điểm được ghi nhận ở 7 trong số 9 bẹnh nhân, trong khi ba bệnh nhân giảm ít nhất 80%. Thêm ba bệnh nhân giảm khoảng 40% và một bệnh nhân giảm khoảng 30%. Hai bệnh nhân không đáp ứng điều tri.
Điểm ngứa BPDAI trung bình giảm 6,8 điểm từ ngày 1 đến ngày 42. Điểm DLQI trung bình giảm từ 11,3 xuống 6,2 vào ngày 21 và còn 6,4 vào ngày 42.
Kích thước cỡ mẫu thử nghiệm nhỏ là một trong nhưng hạn chế, cũng như bản chất không được kiểm soát nhiên hoặc giả dược. Các nhà nghiên cứu đề xuất thử nghiệm lâm sàng lớn hơn, ngẫu nhiên để xác nhận những kết quả này.
Các tác giả viết: “ Thử nghiệm có đối chứng không ngẫu nhiên đã gợi ý rằng điều trị với nomacopan trong 6 tuần có thể được dung nạp tốt ở những bệnh nhân mắc pemphigoid bóng nước và nomacopan có thể có lợi ích điều trị rõ rệt đối với pemphigoid bóng nước.”
