Theo một nghiên cứu được công bố trên Journal of Drugs in Dermatology, gel Berdazimer 10,3% được dung nạp tốt với mức phơi nhiễm toàn thân tối thiểu trong điều trị trẻ em bị u mềm lây .
“U mềm lây là một bệnh da do virus rất dễ lây lan, đặc trưng bởi các tổn thương nổi lên, rốn lõm, có màu hồng đến đỏ. Người ta ước tính rằng 6 triệu người Mỹ mắc bệnh u mềm lây, chủ yếu là trẻ em,” Martina M. Cartwright, Tiến sĩ, phó chủ tịch phụ trách các vấn đề y tế tại NOVAN, và các đồng nghiệp đã viết. “Các phương pháp điều trị bằng thuốc theo toa được FDA chấp thuận cho U mềm lây vẫn khó nắm bắt và ước tính có khoảng 2/3 bệnh nhân bị u mềm không được điều trị.”
Theo Cartwright và các đồng nghiệp, gel berdazimer có thể ảnh hưởng đến tế bào và khía cạnh phân tử của cơ chế bệnh sinh U mềm lây vì nó hoạt động giống như một chất kháng vi-rút và có thể chứa các đặc tính điều hòa miễn dịch.
Trong thử nghiệm giai đoạn 1, nhãn mở, đa trung tâm, kéo dài 12 tuần này, các nhà nghiên cứu đã đánh giá các thông số về độ an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của gel berdazimer 10,3% ở 34 bệnh nhân (tuổi trung bình, 5,3 tuổi; độ tuổi từ 2-12 tuổi; 50% nữ; 97,1% chủng tộc da trắng). Số lượng tổn thương U mềm lây trung bình lúc ban đầu là 50.
Tiêu chí đánh giá chính là hồ sơ dược động học của N-methylaminopropyl-trimethoxysilane (hMAP3) monomer và nitrate thủy phân — sẽ là marker phơi nhiễm toàn thân với berdazimer natri — trong khoảng thời gian dược động học kéo dài 2 tuần khi gel berdazimer được sử dụng trong điều kiện sử dụng tối đa mỗi ngày một lần. Sau đó, tính an toàn và khả năng dung nạp được đánh giá trong suốt thời gian kéo dài 10 tuần.
Trong giai đoạn dược động học, các nhà nghiên cứu bôi gel một lần mỗi ngày vào các ngày 1, 8 và 15, trong khi những người chăm sóc bôi tất cả các liều khác tại nhà. Gel vẫn được bôi nếu tổn thương sạch.
Bệnh nhân không có hMAP3 huyết tương có thể định lượng vào ngày đầu tiên của nghiên cứu. Vào ngày 15, hai bệnh nhân có nồng độ hMAP3 tối đa là 33,9 ng/mL; tuy nhiên, lượng này thấp hơn hơn 10 lần so với mức tác dụng phụ được quan sát thấy trong một nghiên cứu về độc tính trên động vật, các nhà nghiên cứu viết.
Theo nghiên cứu, hồ sơ nồng độ nitrat trung bình không thay đổi trong suốt giai đoạn dược động học và mức methemoglobin huyết tương cao nhất quan sát được là 3,2%.
Đến tuần thứ 12, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng số lượng tổn thương trung bình đã giảm 68,4% so với ban đầu và bốn bệnh nhân cũng đã khỏi U mềm lây hoàn toàn, bao gồm một bệnh nhân có mức hMAP3 tăng cao vào ngày 15.
Theo các nhà nghiên cứu, các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị phổ biến nhất bao gồm đau tại chỗ bôi thuốc (38,2%) và đỏ da tại chỗ bôi thuốc (17,6%), với hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình.
Cartwright và các đồng nghiệp đã viết: “Nghiên cứu này đánh giá sự an toàn của gel berdazimer, 10,3% đối với phơi nhiễm toàn thân ở trẻ em trong điều kiện sử dụng tối đa. “Gel Berdazimer, 10,3% đang trong quá trình phát triển lâm sàng ở giai đoạn cuối và nếu được FDA chấp thuận, sẽ là loại thuốc kê toa đầu tiên được chỉ định cho U mềm lây.”
