Theo một thử nghiệm ngẫu nhiên lớn nhất từ trước đến nay cho thấy gần 40% bệnh nhân bị u mềm lây đã khỏi hoàn toàn hoặc gần như hoàn toàn sau 12 tuần sử dụng gel berdazimer.
Nhìn chung, 30% bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng gel berdazimer tại chỗ khỏi hoàn toàn và 39,3% không có hoặc còn một tổn thương. Kết quả thể hiện sự cải thiện tuyệt đối 10-15% so với nhóm chứng. Một phân tích phân nhóm cho thấy kết quả nhất quán giữa các nhóm bệnh nhân, bao gồm độ tuổi từ 6-12 tuổi, số lượng tổn thương và thời gian mắc bệnh.
Trẻ vị thành niên và người trưởng thành cũng như bệnh nhân người Mỹ gốc Phi không đạt được “tỷ lệ khỏi bệnh hoàn toàn có ý nghĩa về mặt thống kê”, có thể là do kích thước mẫu nhỏ, theo báo cáo của bác sĩ John Browning, khoa Da liễu Texas, tại Hội nghị khoa học thường niên của Hội Da liễu Hoa Kỳ (AAD).
Bác sĩ Browning cho biết: “Phân tích này chỉ ra sử dụng gel berdazimer 10,3% cho tỷ lệ khỏi bệnh hoàn toàn cao hơn nhóm giả dược sau 12 tuần thoa tại chỗ một lần mỗi ngày. Hiệu quả có thể được nhìn thấy ngay từ tuần thứ 2 và kết quả nhất quán trên hầu hết các nhóm nhỏ.”
Nếu được Cục Quản lý Thực – Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận, đây sẽ là loại thuốc theo toa đầu tiên được chỉ định cho bệnh nhân u mềm lây sử dụng tại nhà.
Trong cuộc thảo luận sau phần trình bày, trả lời cho câu hỏi về tác dụng phụ bao gồm đau và kích ứng da, đặc biệt trên bệnh nhân 6 tháng tuổi, bác sĩ Browning cho biết hợp chất gel này không gây kích ứng.
U mềm lây gây ra bởi poxvirus, biểu hiện là những tổn thương nhỏ, chắc, rốn lõm và thường không đau. Người ta ước tính có khoảng 6 triệu người Mỹ mắc u mềm lây, hầu hết là trẻ em. Tình trạng này có liên quan đến nhiều biến chứng tâm lý xã hội, bao gồm kỳ thị, tổn thương tâm lý và bắt nạt. Có đến ba phần tư trẻ em bị ảnh hưởng không được điều trị.
Berdazimer là một chất hóa học mới gồm một trục polysiloxan liên kết với N-diazeniumdiolate, chất cho NO. Gel kết hợp chất cho proton nhằm thúc đẩy việc phóng thích NO.
Bác sĩ Browning cho biết cơ chế hoạt động của thuốc vẫn chưa rõ ràng, nhưng NO có hoạt tính kháng khuẩn và kháng virus. Trong phòng thí nghiệm, người ta nhận thấy berdazimer làm giảm sự nhân lên của virus và giảm biểu hiện của loại protein có khả năng giúp virus tránh được sự phát hiện của các tế bào miễn dịch. Có giả thuyết cho rằng những tác động này có thể làm giảm số lượng virus, tăng cường miễn dịch, kích hoạt NF-kB và tăng quá trình chết theo chương trình.
Gel Berdazimer được đánh giá trong ba thử nghiệm song song, ngẫu nhiên, đa trung tâm, có đối chứng gồm 1.600 trẻ em và người lớn mắc bệnh u mềm lây. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên, bôi một lần mỗi ngày trong 12 tuần.
Tiêu chí đánh giá chính của ba thử nghiệm là tỷ lệ bệnh nhân khỏi hoàn toàn tất cả các tổn thương vào tuần thứ 12. Dữ liệu được kết hợp thành một phân tích tích hợp.
Đối tượng nghiên cứu có độ tuổi trung bình dưới 7 tuổi, phân bố giới tính đồng đều. Thời gian từ khi khởi phát triệu chứng là khoảng 1 năm. Khoảng 60% bệnh nhân có ít hơn 20 tổn thương và dưới 10% bệnh nhân có tiền sử viêm da dị ứng.
Phân tích ban đầu cho thấy bệnh nhân dùng gel berdazimer có khả năng khỏi bệnh hoàn toàn sau 12 tuần cao gần gấp đôi (OR 1,753, KTC 95% 1,376-2,223, P<0,0001). “Hiệu quả điều trị rõ ràng” (P<0,0001) được thấy bệnh nhân từ 6-12 tuổi, với số lượng tổn thương ban đầu <20, thời gian mắc bệnh >6 tháng và không có tiền sử viêm da dị ứng. Hiệu quả điều trị thậm chí còn rõ ràng hơn đối với kết quả 12 tuần ở nhóm còn 0-1 tổn thương (OR 2,062, KTC 95% 1,642-2,591, P<0,0001).
Những hạn chế của nghiên cứu bao gồm tất cả các địa điểm đều ở Hoa Kỳ, không có đánh giá về kích thước tổn thương và thiếu ý nghĩa thống kê trong một số nhóm nhỏ nhất định.
